我国制药外包市场一直以来欣欣向荣，但是CDMO公司大多集中在小分子化药和大分子单抗，专注于基因与细胞治疗的CDMO企业很少，博腾生物就是其中一家。在本次2020 BPIT大会上，医麦客《峰客访谈》记者有幸邀请到博腾生物首席技术官孔令洁，与我们分享博腾生物及当前基因细胞治疗领域的发展情况。 苏州博腾生物成立于2018年12月，是一家主要从事基因/细胞治疗的研发、生产及注册申报一体化服务的CDMO公司。博腾生物立足于苏州工业园区，以上市公司重庆博腾制药科技股份有限公司为依托，为全球医药和生物技术公司提供可靠、快速的一站式合同定制研发和生产服务。重庆博腾制药科技股份有限公司成立于2005年，是国内领先的医药合同定制研发及生产企业（CDMO），2014年在深圳证券交易所挂牌上市（股票代码：300363）。公司先后通过NMPA、FDA、PMDA和EMA权威认证，在CDMO领域有着丰富的经验，长期为强生、吉利德、辉瑞、葛兰素史克、勃林格殷格翰、诺华、罗氏、艾尔建等全球知名药企及药物研发机构提供服务。博腾生物是博腾制药向先进疗法领域拓展的全新启航，近年来基因与细胞疗法急速发展,市场潜力非常广阔，因此开始展开了面向基因与细胞疗法的专业CDMO服务。博腾生物将继承重庆博腾制药一贯的IP保护意识和优良的项目管理机制，逐步建立合规、专业、专注、开放的平台，为全球客户提供端到端的质粒、病毒载体以及细胞治疗CDMO服务。历史上有三款以重组AAV为载体的基因治疗药物获批上市，它们是UniQure公司开发的Glybera（AAV1）（已退市），Spark Therapeutics公司开发的Luxturna（AAV2）和诺华公司开发的Zolgensma（AAV9）；其中针对脊髓性肌肉萎縮症的Zolgensma售价为$2.1 million，从上市以来至2020年5月已获得$530 million的净销售额。另外还有一款治疗A型血友病的AAV基因治疗药物BMN-270（来自BioMarin）也提交了上市申请。统计目前位于临床III期，等待上市申请审核和上市的所有基因治疗药物约一半以上都使用AAV作为病毒载体。由此我们可以看出AAV 基因疗法的潜力是巨大的。研发管线方面，活跃在Clinical Trial上的AAV试验共有131项。我国也有很多公司已经在布局基因疗法，包括滨会生物、元宋生物、本导基因、博雅辑因、亦诺微医药、奥源和力、华大基因、复诺健等。目前已有三款自体CAR-T产品成功获批上市，分别是Novartis的Kymriah以及Gilead（Kite）的Yescarta和Tecartus。相比基因治疗，中国在CAR-T等类别中已成为全球最大的临床研究发起国家，Clinical Trial上显示截至目前美国正在进行209项CAR-T试验，而中国则有259项。截至2020年5月19日，国内共有40个CAR-T项目的临床试验申请，已经有29项获批临床试验。在更靠近商业化的CAR-T项目中，南京传奇的LCAR-B38M CAR-T细胞回输制剂获得CDE的突破性治疗品种称号，另两家中外合资公司复星凯特和药明巨诺也各自有一款CAR-T产品在申请上市。基因和细胞治疗政策的逐步规范也推动国内GCT行业的繁荣发展。2019年4月，国家药品监督管理局启动中国药品监管科学行动计划，“细胞和基因治疗产品技术评价与监管体系研究”作为第一个重点任务展开工作，在此背景下，2020年7月《细胞治疗产品临床试验指导原则》颁布，适用于按照药品管理相关法规进行研发和注册申报的免疫细胞治疗产品。可以预见，在活跃的制药研发力量和强有力的政策推动下，中国即将迎来细胞疗法的商业化浪潮。作为CDMO行业内的企业新秀，博腾生物主要提供基因细胞治疗的工艺开发及生产服务。其母公司重庆博腾制药科技有限公司是CDMO领域的老牌企业，在CDMO领域有着丰富的经验。博腾生物会借鉴母公司重庆博腾制药的经验包括项目管理经验、客户服务的经验等，因地制宜的发展博腾生物的CDMO业务。作为博腾股份布局一体化CDMO服务平台的重要一环，博腾生物全力聚焦基因与细胞疗法，致力于为客户提供端到端的CDMO解决方案，将员工、设备与流程充分结合，真正缩短客户的项目周期，加快药物上市进程。其次，博腾生物是一家专注CDMO业务的公司，该公司没有自己的研发管线，也不会研发自己的产品，能够全心全意地为客户服务。博腾生物尊重客户的知识产权，建立了严格完善的IP管理体系，严格遵守客户信息管理及客户物料管理流程，在为客户提供优质服务的同时，最大程度保护客户IP。另外，博腾生物提供的是从质粒到病毒到细胞的端到端的服务，能够更好的服务客户，避免后期客户换合作伙伴而影响药物开发到上市的进程，为客户提供专业、严谨、完备的服务。同时，博腾生物也在布局商业化生产，以进一步扩大产能，以为客户提供更全面的服务。截止2020年2月18日，中国在GCT临床试验方面位居全球第二。以CAR-T为例，传奇生物CAR-T药物LCAR-B38M / JNJ-4528计划于今年下半年向FDA提交JNJ-4528适用于多发性骨髓瘤的治疗生物制品许可申请，复星凯特首个CAR-T药物FKC876（益基利仑赛注射液（拟定））的上市申请已获国家药品监督管理局优先审评，国内基因与细胞治疗市场正在腾飞！孔令洁博士也表示，“博腾生物会紧跟市场变化，依托专业的人才团队及核心技术优势，打造端到端的基因细胞治疗CDMO服务平台，通过服务创新与技术创新，满足客户需求、加快基因细胞疗法药物的上市，让好药更早惠及大众。”宜明细胞 | 博雅控股 | 邦耀生物 | 赛默飞 | GE医疗 | 博雅辑因 | 岸迈生物 | 科医联创 | 金斯瑞 | 普瑞金 | 恒润达生 | 解放军总医院 | 赛诺生 | 复星凯特 | 澳斯康 | 亦诺微 | 昭衍生物 | 中盛溯源 | 贝赛尔特 | 斯微生物 | 科济生物 | 颐昂生物 | 恒润达生 | 复宏汉霖 | 默克生命科学 | 科望医药 | 和元上海 | 和铂医药 | 苏桥生物 | 非同生物 | 艺妙神州 | 尚健生物 | 翰思生物 | 华大吉诺因 | 西比曼 | Applied StemCell | 华龛生物 | 方恩医药 | 天士力创世杰 | 马璟博士 | Clindata | 霍德生物 | 艾尔普 | 精诚医药 | 三启生物 | 睿健医药 | 燃石医学 | 生基医药 | 南京生命健康科技大会 | 健顺生物 | 甫康健康科技 | 西部战区总医院 | 亿腾景昂丨辉大基因丨艾赛、诺康得丨T-cure | 联宁生物 | 康众生物丨安健丨成都美杰赛尔丨爱康得 | 北恒生物 | 华夏英泰丨吉凯医药丨怀越生物丨苏桥生物丨爱思迈丨珀金埃尔默丨泰格医药丨亘喜生物丨杏联药业 丨嘉因生物丨九芝堂美科丨三生生物丨和元生物丨英诺维尔丨龙沙丨嘉因生物丨邦耀丨滨会 丨中源协和